vidalru (vidalru) wrote,
vidalru
vidalru

Category:

Одобрена первая терапия для пациентов, страдающих дефицитом плазминогена

4 июня 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило препарат Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) для лечения пациентов, страдающих редким генетическим заболеванием – дефицитом плазминогена 1 типа, также именуемым гипоплазминогенемией.

По словам доктора Питера Маркса, директора Центра оценки и исследования биологических препаратов при FDA, до сих пор для пациентов, страдающих дефицитом плазминогена 1 типа, не существовало никакой терапии, и данный препарат позволит, наконец, закрыть эту медицинскую потребность.

Дефицит плазминогена 1 типа приводит к дефициту белка под названием плазминоген, который отвечает за способность организма препятствовать избыточному тромбообразованию. Дефицит плазминогена ведет к накоплению фибpина, вызывающему образование на слизистых поверхностях фибриновых псевдомембран. При образовании на слизистых глаза это может привести к полной слепоте.

Активным веществом препарата Ryplazim является плазминоген, выделенный из плазмы человека. Терапия препаратом Ryplazim помогает повысить уровень плазминогена в плазме крови, обеспечивая временную коррекцию дефицита плазминогена и ослабление формирования очагов псевдомембран.

Эффективность и безопасность препарата изучены в открытом клиническом испытании с участием 15 пациентов взрослого и детского возраста, страдающих дефицитом плазминогена 1 типа. Все участники получали препарат Ryplazim каждые два-четыре дня на протяжении 48 недель. У всех 11 пациентов, у которых наблюдалось образование фибриновых псевдомембран, удалось достичь улучшения в среднем на 50%. Также у всех 15 пациентов не было зафиксировано случаев образования новых или вновь возникающих очагов.

Ryplazim получил статус орфанного препарата, одобрение получила фармацевтическая компания ProMetic Biotherapeutics Inc.

Источник


Полный текст материала на сайте vidal.ru

Tags: #fda, #plasminogen, #ryplazim, #vidal, #Видаль, #КлиническиеИсследования, #генетика, #гипоплазминогенемия, #плазминоген
Subscribe

  • Post a new comment

    Error

    Anonymous comments are disabled in this journal

    default userpic

    Your reply will be screened

    Your IP address will be recorded 

  • 0 comments